印刷（PDF/175KB）はこちらから 2026年06月10日 研究開発

開発中の抗がん剤enzomenibの急性白血病を対象としたフェーズ2試験の患者登録状況について

住友ファーマ株式会社（本社：大阪市、代表取締役社長：木村 徹）は、このたび、開発中の抗がん剤enzomenibのピボタルフェーズ2試験において、再発または難治性のKMT2A遺伝子再構成陽性の急性白血病患者を対象とした単剤投与試験（以下「本試験」）の中間解析に必要な所定の症例数の登録が完了しましたので、お知らせします。

本試験の中間解析結果は2026年内に判明する見込みであり、結果について速やかに公表するとともに、詳細については今後開催される医学系学会で発表する予定です。主要評価項目が達成された場合には、承認申請に向けた対応を速やかに進め、米国および日本で2027年度中の承認取得を目指します。また、再発または難治性のNPM1遺伝子変異陽性の急性骨髄性白血病を対象とした本剤の単剤投与のピボタルフェーズ2試験も推進しています。

当社は、enzomenibの早期承認取得を目指すとともに、患者さんにベストインクラスとなる新たな治療選択肢をお届けできるよう、引き続き開発を推進してまいります。

ご参考

enzomenibについて

enzomenibは、急性白血病およびその他の多様ながんにおける腫瘍細胞の増殖に関与する重要な分子機構であるメニンタンパク質とKMT2Aタンパク質との結合を阻害する低分子経口剤です。KMT2A遺伝子の再構成やNPM1遺伝子の変異を有する急性骨髄性白血病では、メニンとKMT2Aの結合による、造血幹細胞の維持に必要となる遺伝子（HOXA9およびMEIS1遺伝子）の変異発現が認められ、急性骨髄性白血病の発症・維持に関連しているといわれています。本剤は、非臨床試験において、メニンとKMT2Aの結合を阻害することにより、それらの遺伝子の発現減少を介した抗腫瘍作用が示されました。本剤は、米国食品医薬品局（FDA）から、2022年6月に急性骨髄性白血病の適応でオーファンドラッグ指定を、2024年6月にKMT2A遺伝子の再構成またはNPM1遺伝子の変異を有する再発または難治性の急性骨髄性白血病の適応でファストトラック指定を受けています。また、厚生労働省から、2024年9月に、再発または難治性のKMT2A遺伝子再構成陽性またはNPM1遺伝子変異陽性の急性骨髄性白血病の適応で希少疾病用医薬品指定を受けています。

以上